제약업계가 혈우병 치료제 개발에 매진하는 이유는?
제약업계가 혈우병 치료제 개발에 매진하는 이유는?
환자 수 적지만 높은 가격으로 판매 … 고수익 창출 가능한 블루오션

"미국서 희귀의약품 지정 시 기술수출, 독점권 부여 등 혜택 많아"

"글로벌 시장 겨냥 제품 개발 고려해야"
  • 이민선 기자
  • 승인 2019.05.14 12:16
  • 댓글 0
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[헬스코리아뉴스 / 이민선 기자] 국내 제약사들이 해외 시장 진출을 노리며 혈우병 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. 

'피가 멎지 않는 병'으로 알려진 혈우병은 혈액응고인자가 선천적으로 결핍돼 생기는 희귀 출혈성 질환이다. 약 만 명당 한 명꼴로 발병한다. 우리나라에서는 2017년 기준으로 약 2400명의 환자가 확인됐다. 이 중 대부분은 8인자가 결핍된 A형 혈우병 환자며, 9인자가 결핍된 B형 혈우병 환자는 드문 편이다.

혈우병 치료제는 대체 치료제가 많지 않고 환자 수가 적은 희귀의약품으로 가격이 매우 비싼 편이다. 실제 건강보험심사평가원에 따르면 최근 5년간 국내 혈우병 치료제 청구액은 1500억원에 달했다.

개발 난이도가 높은 탓에 특허가 만료되더라도 후발 제약사의 진입이 쉽지 않다. 적은 환자수에도 불구하고 많은 제약사들이 혈우병 치료제 개발에 도전하는 이유다. 

 

새로운 혈우병 치료제, 반감기 개선이 핵심

A형 혈우병의 표준 치료제는 단백질 의약품이다. 그러나 높은 비용, 짧은 반감기, 낮은 활성도 등 단점이 많아 새로운 치료제에 대한 환자들의 요구가 끊이지 않고 있다. 이에 국내 제약사들은 새로운 치료제 개발에 적극적으로 나서고 있다. 

혈우병 환자는 치료 또는 출혈예방을 위해 혈우병 치료제를 주기적으로 평생 투여해야 한다. 이 때문에 약효 지속시간을 늘려 약물 투여 횟수를 줄이고, 환자의 편의성을 높이는 것이 치료제 개발의 핵심으로 꼽힌다.

국내 제약사들이 개발 중인 혈우병치료 신약후보 물질 가운데서는 GC녹십자의 'MG1113', 이수앱지스의 'dalcinonacog alfa(DalcA)' 등이 투약 주기를 개선한 대표적인 약물이다.

GC녹십자는 지난 2월 혈우병 항체치료제 'MG1113'의 임상 1상에서 첫 환자 투여를 개시했다. 연세대학교 세브란스병원과 고려대학교 안암병원에서 건강한 성인 및 혈우병 환자 49명을 대상으로 진행하는 해당 임상시험은 'MG1113'을 투여했을 때의 안전성을 평가하기 위한 것이다.

이 치료제는 부족한 혈액내 응고인자를 주입하는 기존 치료 방식과 달리, 응고인자들을 활성화하는 항체로 만들어졌다. 항체치료제 특성상 기존 약에 내성이 생긴 환자에게도 사용할 수 있으며, A형과 B형 혈우병에도 모두 사용 가능한 것이 특징이다.

기존 약보다 반감기가 긴 고농도 제형으로, 피하주사가 가능하며, 약물 투여 횟수와 통증이 적은 것으로 평가돼 환자 편의성이 크게 개선될 것으로 기대를 모으고 있다.

이수앱지스는 지난 4월 미국 카탈리스트 바이오사이언시스(Catalyst Biosciences)와 공동개발하고 있는 피하주사제형 B형 혈우병 치료제 DalcA의 임상 2b상 환자 모집을 개시한 바 있다. 

이수앱지스가 국내에서 공정개발, 비임상, 임상 1/2상을 진행한 이 프로젝트의 명칭은 'ISU304/CB 2679d'로 카탈리스트가 선도물질을 개발, 지적재산권을 보유하고 있다. 

임상 2b상은 DalcA 피하주사제가 B형 혈우병 환자들의 혈중 Factor IX(FIX; 제9형 혈액응고인자) 활성도를 12% 이상 유지할 수 있는지를 평가하기 위한 것으로, 총 6명의 환자를 대상으로 DalcA를 1회 정맥 주사 후 28일간 피하주사로 투약하는 공개 임상 시험 형태로 진행할 예정이다. 

업계 관계자는 "혈우병 치료제 시장은 플레이어가 많지 않아 블루오션 중 하나로 꼽힌다"며 "환자가 더 많은 미국 등 해외 시장에 진출해 희귀의약품으로 지정받을 경우 기술수출, 독점권 부여 등 혜택이 많으므로 글로벌 시장을 겨냥한 제품 개발도 고려할 필요가 있다"고 말했다.


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