FDA, 칼스젠 'CAR-T 치료제' 희귀의약품 지정
FDA, 칼스젠 'CAR-T 치료제' 희귀의약품 지정
향후 다발성골수종 환자에게 투여 가능

세금 감면, 심사비용 면제, 지정 후 7년간 독점권 부여

중국 내 자체 임상 결과 환자 24명 중 19명 완치
  • 서정필 기자
  • 승인 2019.09.03 07:46
  • 댓글 0
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[헬스코리아뉴스 / 서정필 기자] 미국 식품의약국(FDA)은 지난달 31일(현지시간) 중국 바이오 의약품 전문기업 칼스젠의 ‘ANTI-BCMA CAR-T 치료제(CT 053)’를 다발성골수종 환자 치료에 사용할 수 있도록 희귀의약품(orphan drug)으로 지정했다.

FDA 희귀의약품 지정은 총 환자 수가 20만 명 이하인 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.

희귀의약품으로 지정되면 세금 감면, 신약승인 심사 시 비용 면제, 시판 승인 후 7년간 독점권 부여 등 다양한 혜택이 부여된다.

이번에 적응증으로 지정된 다발성 골수종(multiple myeloma)이란 골수에서 항체를 생산하는 백혈구의 한 종류인 형질세포(Plasma Cell)가 비정상적으로 많아지는 혈액질환이다. 특히 뼈에 스며드는 것이 특징이고 면역장애, 조혈장애 및 신장장애를 일으키는 것으로 치료가 어려운 대표적인 질환으로 통한다.

CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cell Therapy) 치료법은 키메릭 항원 수용체 T세포를 조작해 암세포만 찾아 공격하도록 하는 것이다.

방법은 이렇다. 환자 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 암세포에 반응하는 수용체 CAR DNA를 T세포에서 증식해 몸에 투입해 치료한다. CAR-T 치료제는 다른 항암제와 달리 정상세포의 손상은 줄이면서 암세포를 효과적으로 파괴할 수 있다는 장점이 있어 차세대 표적 항암제로 많은 관심을 받고 있다.

‘CT053’이 표적으로 하는 B세포 성숙화 항원(BCMA)은 혈장 세포 표면에서 발견되는 단백질로, 세포의 성장과 생존을 촉진하는 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 칼스젠 외에도 GSK, 세엘진, 존슨앤존슨, 그리고 포세이다 테라퓨틱스 등이 BCMA를 표적으로 하는 신약을 개발 중이다.

종 하이 리 칼스젠 최고경영자 및 보안관리최고책임자는 “FDA의 희귀의약품 지정은 이 약품의 지속적 개발과 상용화에 있어서 중요한 이정표”라며 “CT053은 중국에서 진행한 시범 1단계 임상 시험에서 임상 참가자 24명 중 19명에게 뚜렷한 반응이 나타나는 등 탁월한 효능을 보였다”고 말했다.


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