FDA, 첫 경구 SMA 치료제 ‘에브리시디’ 허가
FDA, 첫 경구 SMA 치료제 ‘에브리시디’ 허가
스핀라자·졸겐스마 이은 세번째 SMA 치료제

기존 약물보다 가격 싸고 효능 좋아
  • 서정필
  • 승인 2020.08.10 07:48
  • 댓글 0
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[헬스코리아뉴스 / 서정필] 미 식품의약국(FDA)은 다국적제약사 로슈(Roche)의 바이오부문 자회사 제넨텍(Genentech)과 PTC 테라퓨틱스(PTC therapeutics)가 함께 개발한 척수성 근위축증(SMA, spinal muscular atrophy) 경구 치료제 ‘에브리시디’(Evrysdi)를 생후 2개월 이상 영아와 성인을 대상으로 사용 승인했다.

FDA는 “지난 2016년 SMA 환자 대상 치료제로 바이오젠(Biogen)의 ‘스핀라자’(Spinraza)를 승인한 지 4년 만에 첫 경구 SMA 치료제를 승인하게 됐다”며 “이번 승인으로 향후 SMA 환자들의 치료 옵션이 획기적으로 넓어질 것”이라고 밝혔다.

FDA가 밝힌 것처럼 이번 승인은 SMA 환자들에게 기존에 승인된 약들보다 더 저렴한 치료제를 시장에 공급한다는 의미가 크다.

현재 FDA의 승인을 받은 척수성 근위축증 치료제는 ‘스핀라자’와 노바티스(Novartis)의 ‘졸겐스마’(Zolgensma) 등 2종으로, 모두 주사제이다. 게다가 가격마저 천문학적으로 높아 혜택을 받는 환자가 많지 않다.

 

로슈(Roche) 바이오부문 자회사 제넨텍(Genentech)과 PTC 테라퓨틱스(PTC therapeutics)가 함께 만든 척수성 근위축증(SMA, spinal muscular atrophy) 경구 치료제 에브리시디(Evrysdi)
로슈(Roche)의 바이오부문 자회사 제넨텍(Genentech)과 PTC 테라퓨틱스(PTC therapeutics)가 공동 개발한 척수성 근위축증(SMA, spinal muscular atrophy) 경구 치료제 에브리시디(Evrysdi)

예컨대 스핀라자는 처방 첫 해 환자 1명당 75만 달러(한화 약 8억9천만원), 이듬해 부터는 37만 5천 달러(한화 약 4억4천500만원)가 필요하고, 단 1회 투약으로 치료효과를 기대할 수 있는 졸겐스마는 1인당 약 210만 달러(한화 약 24억9천만원)라는 엄청난 가격을 지불해야 한다.

이에 반해 에브리시디는 가격 면에서 환자의 체중에 따라 연간 최대 34만 달러(한화 약 4억원) 정도이고 어린 환자의 경우 10만 달러(한화 약 1억2천만원) 선이면 치료가 가능하다고 제넨텍은 밝혔다.

에브리시디는 척수성 근위축증 1·2·3형을 포함한 다양한 연령대와 질병 심각도를 가진 환자를 대상으로 시행된 2차례의 임상에서 의미 있는 운동 기능 향상 효과를 보였다.

평균 연령 6.7개월(실험 시작 시점) SMA 환아 21명을 대상으로 12개월 투여 실험 결과, 환자의 41%가 5초 이상 독립적으로 앉을 수 있었다. 또한 에브리시디를 23개월 복용한 환자는, 지속적으로 보조호흡기를 사용해야 하는 기계 환기(permanent ventilation) 없이도 81%가 생존해 있어 일반적인 무치료 생존율보다 현저히 높았다.

제넨텍의 신경 희귀질환 책임자 달리아 모와드(Dalia Moawad)는 “지난 몇 년간 이 분야에서 분명히 혁신이 일어났음에도 불구하고 미국에서만 SMA 환자 대다수가 치료를 받지 않고 있다”며 “집에서 복용하는 이 새로운 약은 매우 중요한 치료 옵션으로 등장할 것”이라고 말했다.


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